1990. La terapia génica
La terapia génica consiste en la inserción de un alelo de un gen en las células de un individuo para proporcionar un nuevo grupo de instrucciones a dichas células. En la actualidad se están llevando a cabo en distintos países numerosos ensayos clínicos de terapia génica en seres humanos, con distinto grado de éxito. Más de la mitad de esas terapias están dirigidas al tratamiento del cáncer que en la mayoría de los casos no es hereditario sino el resultado de un daño genético acumulado durante el desarrollo o luego del nacimiento. Como muchas otras enfermedades adquiridas, el cáncer tiene un componente genético que puede ser el blanco de la terapia génica. Otros muchos ensayos clínicos están dirigidos a tratar el SIDA, causado por el virus de la inmunodeficiencia humana (HIV). La aplicación de la terapia génica en la clínica se inició en septiembre de 1990, en el Instituto Nacional de Salud de Bethesda, Maryland, cuando una niña recibió este tratamiento para una enfermedad hereditaria del sistema inmunitario que suele ser mortal. Debido a este defecto genético, la niña padecía infecciones que amenazaban su vida. La terapia génica en esta paciente consistió en el uso de un virus modificado genéticamente para transmitir un gen normal a las células de su sistema inmunitario. Después, el gen insertado programó las células para que produjesen la enzima que esa célula no era capaz de sintetizar, lo que hizo que esas células adquirieran una función inmunitaria normal. Este tratamiento ayudó de forma provisional a que la paciente desarrollara resistencia frente a las infecciones. Aunque la terapia génica constituye un área de investigación promisoria, los críticos a menudo señalan que nadie se ha curado aún con esta terapia. A pesar de que algunos casos han sido relativamente exitosos (tratamiento de pacientes con hipercolesterolemia en quienes se ha logrado reducir los niveles de colesterol), muchas veces los pacientes que han sido tratados necesitan continuar con tratamientos convencionales (en este caso, fármacos reductores del colesterol). Todavía no está claro si esta técnica logrará proporcionar una curación certera a un costo razonable y hay consenso de que aún es largo el camino por recorrer. El desarrollo de la terapia génica ha generado enormes controversias, no sólo en el ámbito científico sino también en diferentes sectores de la sociedad. Muchas opiniones advierten sobre los posibles riesgos de introducir DNA foráneo en el genoma de un individuo debido al hecho de que los genes actúan en concierto, no en forma aislada, y a su vez interactúan entre sí. Por esta razón es difícil predecir los efectos que la introducción de nuevas porciones de DNA pueden tener una vez libradas a su suerte en el organismo. Al mismo tiempo, el desarrollo de vectores como virus capaces de esconderse del sistema inmunológico podría traer aparejados impredecibles riesgos para los sistemas biológicos, si en forma ocasional se produjeran fugas no controladas de este tipo de agentes. Es probable que este tipo de dudas se irán despejando a medida que se avance tanto en la investigación clínica como en la investigación básica y en la exploración científica del impacto y los riesgos de estas tecnologías. Sin embargo, otras controversias no dependen de los avances tecnológicos. Hasta ahora, todas las terapias génicas se restringen al tratamiento de células somáticas, o no reproductivas, de los pacientes y se evitan las manipulaciones que deliberadamente afectarían la descendencia de los individuos tratados. Existe una ardiente polémica acerca de si los humanos tenemos el derecho de modificar células germinales y afectar el genoma de generaciones por venir.
Véase también: cap. 16